Validation of Gene Therapy for Mutant Mitochondria by Delivering Mitochondrial RNA Using a MITO-Porter

Eriko Kawamura, Minako Maruyama, Jiro Abe, Akira Sudo, Atsuhito Takeda, Shingo Takada, Takashi Yokota, Shintaro Kinugawa, Hideyoshi Harashima, Yuma Yamada

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抄録

A mitochondrial gene therapy was validated by mitochondrial delivery of a therapeutic RNA in diseased cells with a mutation in the mitochondrial RNA using a MITO-Porter, a nanocarrier for mitochondrial delivery. Mitochondrial transfection of the therapeutic RNA decreased the mutation rate and improved mitochondrial function of the disease cells.

本文言語英語
ページ(範囲)687-698
ページ数12
ジャーナルMolecular Therapy - Nucleic Acids
20
DOI
出版ステータス出版済み - 6 5 2020
外部発表はい

All Science Journal Classification (ASJC) codes

  • 分子医療
  • 創薬

フィンガープリント

「Validation of Gene Therapy for Mutant Mitochondria by Delivering Mitochondrial RNA Using a MITO-Porter」の研究トピックを掘り下げます。これらがまとまってユニークなフィンガープリントを構成します。

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